《21世纪治愈法案》通过后，干细胞疗法的春天来了，投资人笑了

编者按：在政治家们的努力下，《21世纪治愈法案》终于通过了。这个法案将为日后的医疗带来怎样的影响？干细胞疗法到底能不能快速得到食品和药物管理局的认可？Megan Molteni 将为我们揭晓谜题。

 假如SammyJo Wilkinson（美国患者咨询委员会主席）有一只灵兽的话，那肯定会是Marty McFly（一个从1985年穿越到1955年的电影角色）。在过去的四年间，这位51岁的加州居民接受了干细胞疗法来使她的降低续发型多发性硬化症得到缓解。终于，在治疗后，从她左脸的瘫痪到她手指的麻木都消失了。在2月，她终于在这些年间实现了第一次行走。“我现在生活在一个每个人都会迎来的未来中，”患者维权组织“Patients for Stem Cells（需要干细胞的患者）”的创立者Wilkinson太太说，“我们试着告诉大家，每个人都有得到治愈的机会，我们只是需要一个合理的方式将这种方法更快地带给患者们。”

国会认为，这种合理的方式就是《21世纪治愈法案》，一种在几十年内会测试新型疗法并将其引入市场带来巨大变化的复杂法案。为了在新的一年到来之前通过该法案，政治家一直持续不断地努力，而这是最重要的一项议题。最终白宫在11月30日通过了该法案，并于昨晚递交参议院，预计会在这周晚些时候形成最终的法案。

在某种程度上，这个法案就如它的名字一般，有着发展生物医药科学的宏伟目标，并且将拨款48亿美元到长期停滞增长的美国国立卫生研究院的预算中。然而，伴随着这些承诺的是一个指引：抛弃对于药品、医疗设备以及新型疗法的黄金标准，走一个更快的“中间道路”。批评家们认为这将导致对“披着羊皮的狼”们的管制上的松懈，从而造成对科学与患者双方的伤害。

不论你赞成或反对这项法案，它都几乎已被通过并会被写进法律中——就算不是由奥巴马通过的，那也会是被下一任总统通过的。这就意味着新一代医学正面临其黄金时间。欢迎进入“即刻见效”的时代。

医学“西大荒 ”

2012年，Wilkinson飞去休斯顿的Celltex Therapeutics去接受她的第一次干细胞治疗。那里的技术人员从她的脂肪组织中取出成熟的干细胞，然后在植回Wilkinson体内前进行了13天培育，使得细胞快速繁殖增加。Wilkinson太太经历的痛苦很少，但获得了更多能量。然而几个月之后，美国食品和药物管理局（FDA）认定Celltex违反了2006所更改的一条规则。因为机构自行运用细胞增殖疗法之前必须获得FDA的许可。

这种干预于是就变成了规则制定者与患者之间对于新型疗法合理性的激烈而持续的正面对抗。虽然一些像Celltex的公司将他们的手术室搬去了墨西哥以躲避管理，其他小有名气的小诊所却争相弥补市场的空缺。食品和药物管理局对于这些快速增加的小诊所和他们所做的疗法的调查速度也就慢下来了。根据Paul Knoepfler和Leigh Turner于今年2月发表的一篇研究，目前在美国有近约600家企业在没有获得FDA的同意下为各种各样的患者介绍并使用干细胞疗法，包括耳聋患者、阿兹海默患者和孤僻症患者。

明尼苏达大学的生物伦理家Turner对他发现的这种吃人般的行为的规模感到震惊。“任何人都可以买下一个域名、建立一个网站并给出毫无现实依据的看起来卓有成效的治疗方案，”他说，“这种现状促使科学家与政策专家开始打击医学的‘西大荒’中的干细胞疗法诊所。”而《21世纪治愈法案》将会改变这种状态，不是通过取缔未经批准、未受到管理的疗法，而是为药品或疗效的广泛接受提供一条捷径。在该法案之下，FDA有权更快授权给新型医疗方法，可以跳过动物模型以及安全试用的阶段以及人体的药效试验，然后直接到上市后的审查。这种新法规同样会促使FDA更新其对这种产品的管理条例。

Turner说，那也可能成为传统的干细胞研究的灾难。“如果使这些疗法合理化并且允许其商业化，那么第三步的临床试验志愿者招募将会变得很困难。”临床试验严格规定了可以参与和严禁参与的人员，这些入选与排除的标准有助于产出可靠的试验结果。到这种疗法的市场中去接受未经许可的治疗的人是不能参与临床试验的，因为他们的入选标准变得十分松懈。“他们将不再属于科学研究的范畴之中。”Turner说。

黑暗的回响 

加州大学戴维斯分校的干细胞研究者Knoepfler十分担心这将带来更糟糕的后果：一旦人们被这些疗法所伤害，不论是健康受损或是财富受损，将会发生什么？特别是当第三阶段的研究（临床试验）中包括了更多参与者，以进行临床获益的评估以及对在小型研究中未发现的罕见风险的探测。跳过这个环节会将风险与不确定性直接压在付费病人的肩上。由于临床治疗的费用并不包括在公共或私人医疗保险之中，一次治疗就可能会掏空病人的财富（Wilkinson太太已经花费了9万美金）。所以更糟的情况会出现——这种疗法可能会造成肿瘤形成、双目失明、中风甚至是死亡。

“我们可能在未来几年中听到更多这样的事情发生，”Knoepfler说。这个法案的通过发生得太不是时候了，因为此时Knoepfler希望真正的、经过严苛测试的疗法能够在网上出现。能够帮助糖尿病患者生成新的可以制造胰岛素的胰腺细胞、阻止肌萎缩侧索硬化症(ALS)的持续僵化、强健心力衰竭患者的心肌细胞的干细胞疗法只是在整个临床试验的途径中稳步前进的疗法中的一部分。“这才是真正的希望，”他说，“我的担忧就是这种诊所中的负面效应的回响将会使人们对整个干细胞世界的看法产生负面影响。”

然而像Wilkinson一样的患者根本没有思考这些东西的时间。“Facebook对我来说，在未来可能会成为像讣告栏一样的存在，我真的不想就这么看着我的朋友们死去。”Wilkinson太太说。在9月举行的FDA关于干细胞治疗指南草案的公开听证会上，她的维权组织对于获取民众言论起到了很大帮助。她表示，她不是被Celltex或其他人收买才为这种技术发声，她只是希望FDA不要再对她能不能对自己的细胞做些什么而指手画脚了。

未来不会太快到来

尽管患者与新一代医药投资者为此欢呼庆祝，研究者发出警告，高级FDA官员仍然坚持其立场。上周三发表在《新英格兰日报》上的一篇文章中，FDA局长Robert Califf对干细胞治疗的安全性与有效性表示质疑。“大家当前对干细胞疗法能改善治疗效果以及它治愈疾病的潜力感到兴奋，这些是我完全能够理解的。”他写道，“但是，为了确保这一新兴领域能够实现它对患者的承诺，我们必须先全面了解其风险与利益，然后研发出基于合理的科学研究的治疗方法。”

这篇文章发表的时间告诉我们，FDA将不会行使权力来加快批准过程——也许是“不能”。《21世纪治愈法案》并没有阐述清楚它将如何提供必要的资源以便在机构中实现所有的诉求。目前，该机构中严格的利益冲突规则与严苛的招聘流程都对它吸引人才造成阻碍。“过去十年中FDA都出现了招聘不足的问题，”前FDA的高级医疗官David Gortler说。他说，虽然有一些小技巧可以加快审查过程，但人们所想象的那种快的程度是不可能的。“记住我说的，什么都不会发生。”

如果真的是这样的话，FDA的名声将会如同前进道路一旁的吱吱作响的荆棘一般。不过Turner说，FDA只是一个方便的替罪羊。真正的荆棘其实是我们身为人类这个现实。“我们试着研发出能够治疗在人类历史上被认为是棘手疾病的真正安全有效的细胞性疗法，”他说，“唯一的困难是人类生理的复杂性，而不是官僚惯性。”

翻译来自：虫洞翻翻  译者ID：Suzie苏西