近日,中国国家药监局药品审评中心公示,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。Zolgensma目前定价为212.5万美元(折合人民币约1348万元),被喻为制药史上单价最贵的药物。

SMA是一种运动神经元性罕见病。患SMA后,控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作,患者会逐渐丧失各种运动功能,甚至无法呼吸和吞咽。(每经)