不想做外包，当不了药神，AI 公司如何才能走通制药这条路？

AI 能制药，早已不是啥新鲜事了。

尤其是疫情之后，包括辉瑞、罗氏、默克、阿斯利康、葛兰素史克、赛诺菲、强生等在内的顶级制药公司，纷纷加速拥抱人工智能，不是与 AI 公司合作，就是收购或自建 AI 部门。

从分子实验到制造供应链甚至市场 营销 ，AI 已经在整个制药价值链上，展现出极大的潜力。

AI 与制药的融合过程，以两种模式为主：

一种是 VIC 模式，即 "VC（风险 投资 ）+IP（知识产权）+CRO（研发外包）"，其中 AI 公司作为技术外包，为药厂提供降本增效的解决方案；

另一种是 AI-Driven 模式，专门以 AI 技术来驱动分析预测发现新的化合物、蛋白质，自己研发创新药。

相比 " 传统产业智能化 " 的外包服务商，AI 企业 " 自立山头 " 制药，有着更大的 商业 想象空间，也确实在过去几年间，吸引了大规模的融资和巨头携资入场，仅 2021 年中国该领域的投融资规模就超过了 80 亿。

其中最具代表性的，就是谷歌母公司 Alphabet 不久前成立的 AI 药物公司 Isomorphic Labs，其创始人正是研发了 AlphaFold2 算法的 AI 先锋 DeepMind 的 CEO。显然，谷歌也非常看好以尖端 AI 技术在生物学领域 " 大展拳脚 " 的前景。

那么问题来了，生物制药领域是一个专业知识壁垒极高的领域， AI 参与制药已经有 15-20 年的时间了，期间机器学习方法一直被用于药物发现和临床试验当中。2000 年，利用机器进行 " 高通量筛选 " 已经被应用在化合物测试当中。但目前为止，还没有一个验证 AI 可以 " 独立行走 " 创新药的成功案例。

制药这条路，野心勃勃的 AI 公司该如何走下去？作为 AI" 优等生 " 和医药 " 后进生 "，中国在 AI 制药上的赢面究竟有多大呢？

不是药神，AI 制药现在究竟几分熟？

制药门槛如此之高，AI 公司凭什么认为自己可以绕过物理学定律的限制 " 自立山头 " 呢？AI 真的能取代传统实验手段，成为全村的希望吗？

正如当初深度学习爆火之后大众对 AI 不切实际的想象和惧怕一样，在制药这件事上，AI 也并非无所不能，我们应该对 AI 设定一个合理预期：

以深度学习为主的 AI 技术有其适用范围，目前主要用在分析处理医药数据、预测疾病靶点、设计和优化化合物、实验自动化等领域当中，解决制药场景的实际问题。

未来，随着这些细分场景的不断成功和数据积累，不断反哺 AI 模型，可能 3-5 年才会有较大的突破。詹姆斯 · 贝森（James Bessen）在《边做边学》（Learning By Doing）一书中也提出，至少 5-10 年的时间 AI 才会让制药行业真正转型。

所以，在全球范围内，AI 制药都处在较早期的阶段，AI 公司造的药，目前可能才只有 " 一分熟 "。指望突然掉下一款由 AI 主导研发的石破天惊的创新药，还是很遥远的。

既然隔行如隔山，由药厂引入 AI 不是强强联合、事半功倍吗，为什么 AI 公司还要冒着失败的风险去 " 另立山头 "，而资本市场也愿意买账呢？

另立山头，谁给 AI 企业的自信？

原因之一，是 AI 的角色变了。

目前，制药行业广泛采用的是基于目标靶点的研究模式（Target-centric），即先要找到导致疾病的特定蛋白质（有效靶点），通过分析化合物、基因、疾病和蛋白质之间的关系，进行有效分子的筛选与设计。这个过程往往靠的是研究人员自身的创造力和经验，离不开制药公司大量高质量数据的支撑。

在这个过程中，AI 的发挥空间就很大了。

1. 更快。 随着基因组学的发展，寻找和选择新药分子已经成为一项数据密集型任务，利用 AI 来自动学习分析处理数据，能够更快地推断出疾病机制，发现新靶点，从而加速研发过程。比如麻省理工学院团队推出的生物技术初创公司 ReviveMed，就是基于 MIT 的代谢物数据库，分析药物 - 蛋白质、蛋白质 - 蛋白质的相互作用，识别特定的代谢物分子，找到一些有希望的治疗靶点，这些代谢物分子就有可能是未来的药物。

2. 更早。 如果医疗实验数据是凌乱而未标记的，那么后续的分析处理预测都不容易实现，所以在新药研发上面向 AI 的数据治理工作要开展得更早，现有的研发和业务流程必须重新设计，才能充分发挥 AI、大数据、高性能计算等的协同价值，这涉及到大规模的组织转型，也使得数据工程师、算法工程师在制药领域的参与更早、更深。

3. 更广。 " 靶点 - 疾病 " 的研发范式，使得传统制药公司不会将精力集中在罕见疾病的治疗上，因为 ROI 投资回报比太低，而 AI 技术可以通过表型数据（图像）进行药物的筛选和设计，反过来帮助找到新的治疗靶点，在计算机中合成和测试分子，这让罕见病有了治疗甚至治愈的希望，对全人类来说都是好事。

从实验室助手变成了新药研发的主角，AI" 独立行走 " 的信心自然也就愈加强烈了。

原因之二，是重建一套新范式更方便。

虽然有一些制药公司思想开明、态度开放，但事实是，制药公司对其业务和研究方法的保守是出了名的，不愿意接受变革的占多数。一项研究显示，2019 年和 2020 年生命科学领域人工智能相关专利的申请中，只有不到 2% 是知名制药公司提交的。

一些制药公司甚至都没有数字化，很多数据都用纸质档案保存，采用 AI 还需要时间；有的大型制药公司还是传统思维占主导，倾向于研发传统药物制剂。还有的则倾向于保留数据和技术作为内部商业机密，不愿意分享给 AI 技术公司……既然如此，开辟一条全新的赛道自己制药，对 AI 公司来说更加灵活，研发速度也更快。

与此同时，AI 技术的发展，也让 AI 主导的研发成为可能。

一方面，小样本学习、生成技术等的应用，可以减少研发过程中的数据依赖。比如有公司就开发了一个名为 Generative TensorialReinforcement Learning（GENTRL）的平台，让两种 DL 深度学习模型来相互作用，一个生成分子，一个鉴别真假，解决实验数据不足的问题。而一旦确定了标靶，就可以利用算法直接设计出所需要的分子结构了。

另外，虽说隔行如隔山，但端到端的深度学习，不需要算法人员去定义一些特征和规则，比如蛋白质结构预测模型能够直接根据序列的特征输出三维结构，目前已经达到实验的精度。所以尽管目前人类科学对很多疾病的理解都还处于初级阶段，算法人员也未必对生命科学知识十分精通，但运用 AI 工具来开发新药，完全是可行的。

原因之三，就是自己做原研药，这件事实在太香了。

目前，抗体药这类生物药已经逐渐超过了化学药的数量，成为增长最快的治疗药物。全球已经有超过 100 款抗体药上市，比如新冠特效药就是抗体药，找到能够中和病毒的活性抗体来发挥作用。

以前，抗体药需要从康复病人中去提取和筛选，这个过程费时费力，还有很大的不确定性。而通过 AI 直接对现有抗体进行设计和优化，实现高效的中和效果，一种新的抗体药物就诞生了。

原研药市场广阔、利润丰厚，自己研发无疑把握了最具价值的一环。所以说，AI 公司自己做药它不香吗？

中国制药，在 AI 画布上描绘全新图景

想必很多读者通过新闻和行业报道都发现了，在 AI 制药这个领域，美国在技术、资本、产业规模上都处于领先地位，AI 开发的特效药、疫苗、疗法、平台等不断涌现。

而中国在 AI 技术上并不落后，这是否意味着有希望在制药领域取得突破呢？在 AI 这块技术画布上描绘制药蓝图，对于中国意味着三重价值：

1. 将生命福祉把握在自己手里。

在医药医疗领域，数据都是非常敏感的，比如要针对个体的基因序列和新抗原设计出对应的药物，对患者来说无疑是更有效、更精准、更普惠的。但是基因数据如果只能交给海外 科技 企业来分析和生产，其中存在的风险不用多说。

前不久《自然》杂志上就发布了一篇论文，总部位于美国北卡罗来纳州的制药公司 Collaborations Pharmaceuticals，就与伦敦、瑞士的研究人员合作，训练出了一个药物开发工具 MegaSyn，在短短六个小时内自动生产出 40000 种有毒的化学制剂。

利用 AI 结合群体基因特质，针对性地开发精准打击的生物武器，并非不可能。所以中国必须将 AI 制药的尖端科技掌握在自己手中。

2. 在原研药领域取得较大突破。

大家可能都看到了，最新引进的新冠特效药价格高达数千元，原研药的销量高、利润高，已经是大众熟知的事实，而开发原研药一直是中国制药产业的老大难问题。必须意识到，在传统生命科学领域，中国的起步较晚、基础也相对薄弱，比如生物实验中需要的高精度显微镜、测试试剂等也是被国外 " 卡脖子 " 的，在这种情况下，AI 提供了一种开发原研药的全新思路。

（2017 年诺贝尔化学奖授予三位冷冻电镜领域的学者）

比如通过 AI 算法来代替冷冻电镜，也可以解开蛋白质结构。目前，AlphaFold 预测出来的结果已经可以和冷冻电镜的方法相媲美。随着中国在相关算法上的突破，未来能够降低对一些卡脖子实验技术的依赖。

在创新药研发上，从科研到产业化之间的距离是非常近的，很多突破性技术和新分子都是从研究院所实验室中诞生，再由药厂进行转化、评估、临床试验……而在 AI 研究领域，中国科研院所的能力已经处于一流水平。

AI 重新定义制药流程，有助于中国变成一个制药强国。

3. 进一步发挥中国的 AI 产业优势。

我们都知道中国 AI 产业化的步伐很快，主要集中在 互联网 、工业、矿山、城市管理等领域，在生命科学领域里的 AI 应用，总体还处于初级阶段。

无论是 AI 公司驱动的创新药，还是传统药厂的 AI 化，都有很大的发展空间。目前，几乎中国头部科技企业如 BATH（百度、腾讯、阿里、华为）等都在 AI 药物研发上有所动作。

随着 AI 制药的进一步发展，生命科学领域的数据、算力、算法都将进一步升级迭代，工具平台生态也将进一步搭建和丰富起来，届时，中国在 AI 领域的优势也将进一步放大。

都说 " 一张白纸上可以画出最新最美的图画 "，AI 制药之于中国，就是在远远追赶的生命科学实验道路之外，新建一条由数据铺成的高速公路，搭乘智能小车跑得更快、更早抵达新药研发的目的地。

盛名之下：AI 解锁制药的三把钥匙

AI 发展最不可或缺的，是信心。历史上的两次 AI 寒冬，就与投资者和大众对 AI 回报预期的垮掉，有着直接关系。AI 制药的投融资浪潮，似乎在大鸣大放之后，不得不面对一个骨感的现实：一开始想得很美，但突破来得很慢。

曾有一位 AI 制药公司的创始人对 媒体 透露，第一轮融资时投资人希望能够做药，第二轮就开始建议他们做服务（也就是药厂 AI 技术外包）了。

资本市场对 AI 制药的疑虑，是高潮之下的正常调整，但要避免透支信任、解锁光明的未来，AI 制药企业恐怕还需要拿到三把钥匙：数据、算力、算法——没错，就是虽然朴实、但至关重要的 AI" 三驾马车 "。

实际上，大部分 AI 的问题都是因为数据不够、算力不够、算法不够好。而解决方法也是从这三点入手。

先说数据。

前面提到，目前人类对生命科学的理解还非常初级，端到端学习也可以减少对一部分数据的依赖，但基本的高质量数据还是 AI 制药必不可少的基础。

受实验手段、医疗技术的限制，目前 AI 对蛋白质功能的分析还是比较初级的，对分子的功能结构、关系序列等的描述不够，这显然会给 AI 学习带来困扰，蛋白分子会不断地和别的分子进行交互，形状也会随之改变，用纯数据驱动的 AI 方法去生搬硬套，结果很可能是 " 无效设计 "。

就如化学家 Derek Lowe 在《科学》杂志上指出的，即使两种蛋白质具有物理上结合在一起的结构，也很难说它们实际上会粘合得有多好。用在动物或人身上的时候也不一定总是有效。

更深入地理解生物世界，离不开大量优质的数据，这些往往通过几十年的积累和实验获得，掌握在药企自己手里，不会轻易分享。此外基因数据、医疗数据还涉及到隐私伦理问题，需要在严格的数据保护法律法规之下使用。

所以对于 AI 企业来说，亟需要探索一种与药企合作、分利的模式，解开数据的桎梏。

再说算力。

以蛋白质结构预测为例，它往往需要超大规模的算力支持。因为生物系统中分子之间的相互作用特别多，设计出来的模型可能参数不大，但比较复杂，比计算机视觉、NLP 等模型要大很多。

此前曾有中国 AI 公司训练出了中国版 AlphaFold2，团队成员表示遇到最大的困难，就是 GPU 资源（算力）有限，难以同时进行多次训练来比较效果，所以只好在模型设计上下功夫，尽量减少试错次数。

另一个科学家也向脑极体透露，其开发的蛋白质结构预测平台，对一个模型的一个数据点（data point）进行计算就需要 800G 显存，意味着需要十几块顶级显卡，如果要做全规模训练那算力成本简直不可想象。

所以，一方面，需要加强 AI 算力基础设施建设，提供更多更普惠的算力资源，通过产业合作等方式来支撑生命科学的 AI 应用发展。另一方面，对生物 AI 模型的 " 瘦身 " 优化成为大势所趋，过大的模型即便在实验室里有充沛的算力支持，在实际部署落地的时候也会对内存存储等提出挑战。

这自然就要提到更好的算法。

新药研发是个非常复杂、探索未知的过程，世界一流的算法和成果，离不开世界一流的科研。目前来看，中国在 AI 领域 " 跟随 " 更多，面向底层、有影响力的突破较少。

斯坦福大学发布的 2022 年人工智能指数报告（2022 AI Index Report）中也显示，2021 年，中国在人工智能期刊、会议和知识库出版物的数量上继续领先世界，比美国高出 63.2%，但在引用数量上却低于美国、欧盟和英国。

在一个全新的领域开发出新的算法，没有任何经验可循，核心还是在人才。首先需要人才具备寻找问题、提出问题的能力，以及耐心安心解决底层技术问题的科研环境，此外还需要具备生物学、药剂学、化学等交叉知识，这些都给 AI 学科建设和人才培养提出了新的挑战。

一位 AI 科学家告诉我，在她看来，现在对 AI 人来说既是最好的时代，也是最坏的时代。一方面 AI 产业发展带来的新机遇非常多，另一方面从业者也会感受到一种沉甸甸的责任感，技术迭代速度之快带来了高强度的研究压力。

不难看出，AI 驱动的研究范式也带来了全新的挑战，能否在产业重新分工中占据优势，中国 AI 还有一些关卡要过，其中很多基础条件需要长期的、体系化、科学的投入。

无论如何，AI 必将引领生物制药领域未来十年甚至更远的创新方向。从这个角度看，AI 制药公司 " 自立山头 "，迈出了关键的一步，这一选择是必须肯定且支持的。接下来的重点在于，如何在成果数量与质量上赶超和引领世界一流水平。

就像科学史家托马斯 · 库恩在《科学革命的结构》中所写的那样，科学就是通过不断地转换范式，打破旧有框架束缚，才取得了进步。

人类的健康和希望，就隐藏在这样的 " 不走寻常路 " 中。

来源： 钛媒体