国家医保局透露：罕见病治疗药品数据保护制度正在研究中

亿欧大健康9月29日消息，近日，医保局针对人大代表提出的保障罕见病患者用药权益问题作出回应，亿欧大健康对其中重要内容进行了梳理。

针对建立罕见病用药的医疗保障体系的问题， 医保局回应称，下一步将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时，将积极会同有关部门，对创新罕见病的保障模式开展研究，逐步提高罕见病患者的保障水平。

此外，医保局表示， 国家药监局正在对此前提出的对创新药、罕见病治疗药品等药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期制度也正在研究中。

罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。根据美国食品与药物管理局的统计，全球已知的罕见病约有7000多种，占人类疾病数量的10%。全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。

近年来，我国对罕见病治疗领域的关注在逐渐提高，也相应出台了许多新政。 在建立罕见病用药的医疗保障体系问题上， 2017年，国家医保药品目录调整后，将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的治疗用药纳入目录范围，并通过谈判准入的方式将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子VIIa纳入，同时大幅降低了价格。

今年4月下旬，国家公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》。工作方案中明确提出了“突出临床价值，补齐保障短板，提升保障效果”的指导思想，优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。

而在鼓励罕见病药物研发和生产问题上， 原国家食品药品监督管理总局分别于2015年、2017年发布了《关于药品注册审评审批若干政策的公告》、《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，提出了一揽子鼓励罕见病用药注册申报的措施，明确对罕见病用药注册申请实行优先审评审批。

2018年，国家药品监督管理局又联合国家卫生健康委发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，进一步优化药品注册审评审批程序。

针对临床急需境外罕见病治疗新药， 2018年，国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》，对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，并可直接认可境外临床试验数据进行申报。

2018年11月，药品监督管理局会同国家卫健委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》，共计48个品种，其中包括20个罕见病治疗药。2019年5月，又公布了第二批《临床继续境外上市新药品种名单》，共计26个品种，其中包括17个罕见病用药。

而在降低罕见病患者用药成本方面， 2018年4月，国家药品监督管理局发布了《关于进口化学药品通关检验有关事项的公告》，取消进口化学药品逐批强制检验。2019年2月，财政部等部门又联合印发《关于罕见病药品增值税政策的通知》，自2019年3月起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。

虽然国家政策接连出台，但我国罕见病药物可及性依旧面临许多难题，包括：仍有许多药品还未进入国内市场；有些药虽已在我国上市，但并没有注册相应罕见病适应症；一些罕见病药品缺乏医保支付等等问题亟待破解。

其中，境外药品在我国很难上市的原因，据《中国罕见病药物可及性报告》显示，主要有以下几个原因： 首先， 罕见病药物的使用终端——患者群体过小，导致企业有“收益不确定”担忧，企业通常缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动机。

其次， 企业还面临来自注册准入环节的“成本不确定”。药物在我国上市意味着要投入资源进行临床试验并准备药品的安全与疗效证据。在患者数量有限的情况下，企业会预期药品销售难以收回注册成本，因此选择不进入中国市场。

此外， 部分药品还面临“监管不确定”的阻碍。如血液制品就面临特殊的海关进口管制，企业在进入中国市场时也必须谨慎考量。

最后， 还有来自医保准入环节的“支付不确定”。罕见病药物的研发和生产成本相对偏高，企业在患者群体较小的情况下倾向于制定较高的价格。如果我国没有明确的罕见病药物医疗保障政策，那么能够支付得起药品治疗费用的患者数量将更加有限。而对于“高值药品”，尤其是治疗费用高昂到患者几乎没有自费可能的罕见病药物，企业在国内的进入选择上还面临道德拷问和伦理困境。

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编辑：于靖

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