科技猎新药上市，需要看清这4个趋势
【编者按】按照以往的标准，衡量新药重要性一般是看该药物被市场吸收的速度有多快，以及通过商业化所创造的收入。不过，由于各种原因的影响，近年来“重磅炸弹”药物常常出自价格高昂且用于中等小规模的患者人群，这极大地影响了生物制药公司的研发投资方向。对此，本文带来相关思考。
本文发于医药魔方，作者为青瓦； 经亿欧大健康编辑，供行业人士参考。
近日，EP Vantage发布了《新药上市首年销售表现最好的16个药物》，这些品种虽然在上市前12个月的表现令人惊叹，但其后续的表现有的是继续高歌猛进，而有的是黯然消退，甚至是尘封在医药史中。
时代在变。过去衡量新药重要性一般有两个标准：一是该药物被市场吸收的速度有多快，另一个是通过商业化所创造的收入。福布斯近日发文，评论了新药上市需要看清的4个趋势。
大众药品时代结束了
曾经有一段时间，一个品种能否大卖，不仅要看它的质量疗效，还取决于其适应症所对应的市场规模。譬如心脏病、抑郁症、糖尿病或关节炎领域售价只要2~5美元/片的药物，由于每年仅处方患者就高达数以百万计，因此它们往往都能获得不菲的销售收入。
这段时期，制药公司建立了庞大的营销体系，以便第一时间将这些药品送到具备处方权的医生手中。越是成功的新药，在专利独占期间贡献主要收入的可能性就越大。
其中一个例子便是辉瑞公司的立普妥。虽然它是第五个被批准的他汀类药物，但其显著疗效配上其他他汀类药物将患者教育工作做到了极致，使得几百万心脏病患者已经广泛接受他汀类药物的重要性。多管齐下，导致立普妥上市的前12个月仅在美国就产生了15.4亿美元（通货膨胀调整后）的销售收入。
值得一提的是，尽管立普妥是辉瑞创纪录的新药，但仅仅24个月后，辉瑞的另一款新药——关节炎药物Celebrex上市12个月以23亿美元（通货膨胀调整后）的营收打破了这一纪录。
遗憾的是，在Celebrex推出近20年后，我们鲜有看到在庞大疾病群体中“突围”的新药。相反，我们更多地是目睹了小型市场高价药物的兴起。
小市场高价药物是未来趋势
榜单上的排前三的皆是Gilead的丙肝药物：Harvoni高达106.7亿美元，Sovaldi为90.2亿美元，Epclusa为32.2亿美元。它们的亮丽业绩由多方面因素驱动。首先，过去对丙肝治疗和此类药物的需求被压抑了；其次，这些药物的初始高定价（Harvoni为9.4万美元，Sovaldi为8.4万美元）有助于推动收入增长。
但丙肝药物并非独一无二。排在第六和第八名的是两款多发性硬化症药物Tecfidera（Biogen）和Ocrevus（罗氏），前12个月的销售额分别为18.4亿美元和16.8亿美元。与丙肝类似逻辑：高药价加上只有几百万的患者池。
对于新一轮的抗癌药物，也适用这个逻辑。辉瑞公司的乳腺癌Ibrance在第一年的排名第13位，总计11.6亿美元，BMS的Opdivo排名第16位，为8.7亿美元。
成功会转瞬即逝
第一年靓丽的销售额并不预示着品种拥有更强劲的未来。榜单上前十的药品中已经有三种已不再上市，其中两种属于丙型肝炎药物。2011年，Vertex推出了Incivek（17.2亿美元）；两年后，强生推出Olysio（20亿美元）。由于疗效不如Gilead及AbbVie推出的下一代丙肝药物，Vertex和强生分别于2014年和2018年停止了销售。
榜单上排名第十的药物是骨关节炎药物Vioxx，由于存在心血管不良反应风险而被撤出市场。具有讽刺意味的是，Vioxx的风险间接影响了采取同样机制（抑制COX-2酶）的Celebrex的处方模式。这导致Celebrex后来的销售业绩从未超过上市前12个月。
对研发投资的影响
由于各种原因，近年来“重磅炸弹”药物常常出自价格高昂且用于中等小规模的患者人群，这极大地影响了生物制药公司的研发投资方向。
首先，罕见疾病药物或靶向癌症治疗的临床试验会比用于糖尿病、心脏病等大适应症要先获得批准，临床试验费用也少得多。其次，由于能够开出此类药物的处方医生较少，制药商亦不需要大量销售人员来详细说明此类药物的机制。最后，这些药物的定价，对药商而言很有吸引力。
大家可以简单地回顾每家企业的研究重点，便知晓发生了什么。以辉瑞公司为例，这家公司的起家基础是抗生素、心血管疾病和神经科学。而如今，其研究管线几乎都聚焦在肿瘤学、免疫学、肝病、罕见疾病和疫苗等几大领域，这些领域的共同特征是，一旦出现了有效药物，便可以进行高定价。
很难想象，未来究竟是哪一种药物，在上市前12个月的销售业绩可以碾压Harvoni。但鉴于医学方面突破性进展不断涌现，相信会有新的竞技者出现，甚至是更高价格的“参赛作品”出现。
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