JPM报告：2020年，美国生物医药市场将有哪些趋势？

【编者按】在经历了2019年的起伏之后，生物医药公司正以积极的势头稳步进入2020年。随着人们对全面医疗改革潜力的担忧日渐消退，再加上并购合作的增加，推动了2019年第四季度的反弹，使该年生物医药行业的收盘相对于整个大盘而言基本持平。

本文首发于创鉴汇，经亿欧大健康编辑，供行业人士参考。

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1月16日，一年一度的摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference， JPM ）在 美国 旧金山落下帷幕。回顾过去的2019年，JPM曾将对美国 生物医药市场 的评论，数据，观察结果做了相应整理，并以报告的形式发布了对2020年美国生物医药市场的展望（2020 US Biotech Outlook）。

在经历了2019年的起伏之后，生物医药公司正以积极的势头稳步进入2020年。随着人们对全面医疗改革潜力的担忧日渐消退，再加上并购合作的增加，推动了2019年第四季度的反弹，使该年生物医药行业的收盘相对于整个大盘而言基本持平。这一势头在2020年将如何持续下去是个关键问题，报告中指出已有多种乐观的迹象可循。

首先，在大环境没有发生重大变化的情况下，创新力依然是生物医药行业的主要推动力，多个迹象表明，强劲的发展周期仍在继续，这包括：

1）重要的医药临床试验数据会在这一年接踵而至；

图片来源：参考资料[2]

2）良好的药物监管环境将推动重磅疗法的批准。 在2019年，美国FDA药物评估和研究中心（CDER）总计批准了48款创新药（novel drugs），近20年来仅次于2018年的59款，排在历史第二位。过去两年中许多获批的创新药物所创造的实质性价值，也进一步验证了创新对医药领域的影响；

3）强劲的药物上市势头将持续不断。 2019年，一些备受瞩目的创新生物医药公司递交了纳斯达克上市申请，成功的吸引了很多投资者的注意力。例如，Stoke、Springworks、BioNTech公司等；

平均而言，2019年生物医药IPO表现优于基准指数（图片来源：参考资料[1]）

4）大型医药公司需要并购合作推动进一步发展和进步。

买方调查对2020年潜在收购目标的投票结果（图片来源：参考资料[1]）

此外，报告中指出，在其做的买方市场调查中，大多数受访者（绝大多数为生物医药行业专家）预计生物医药领域在2020年的表现将好于整体市场。具体来看：

1）对于大型生物医药公司来说，此时它们相对于其他医疗保健子行业的估值差距可能难以忽视，并且已经看到了行业轮换的早期信号。提高大型公司的领导地位，以吸引更广泛的投资者关注生物医药领域，这一点对整个行业来说非常重要。在这方面，找到无论是内部还是外部的额外增长来源将是关键；

2）对于中小型生物医药公司来说，生物医药投资的上升趋势可以在一定程度上提升整个领域的上升趋势。进入2020年，随着最近的并购浪潮汹涌而来，预计将有更多的中小型生物医药公司将引起广泛的关注；

买方调查结果（图片来源：参考资料[1]）

3）根据买方调查结果：72％的受访者预计，受临床试验积极结果和并购合作的推动，生物医药领域的表现将在2020年优于整体市场。56％的受访者预计，2020年的并购活动相对于2019年也将会有所增加。

另外，JPM报告中还对几家生物医药公司在2020年即将迎来的大事件做了分析，并表示这些进展或将使它们在2020年做出优异的表现。在此我们也列举出四家公司信息和大家分享：

Vertex

Vertex公司在2020年将保持良好的地位。一方面，Vertex开发的用于治疗囊性纤维化（CF）的VX-445新一代CFTR蛋白矫正剂的新药申请（NDA）有望在2020年获得FDA的回复。如果获批，将有望吸引更广泛的投资者。另外，Vertex的其它研发管线也有望得到积极的进展，特别是治疗罕见传染病α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的VX-814预计将在2020年进入2期临床试验开发阶段。

BioMarin

BioMarin公司有望在2020年迎来爆发。其开发的治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者的vosoritide几个月前刚刚取得积极的临床数据，其治疗A型血友病成年患者的valoctocogene roxaparvovec也在去年11月和12月分别在美国和欧盟递交上市申请。这两款潜在的重磅疗法或将在2020年为BioMarin提供重大战略价值。

MyoKardia

MyoKardia预计将在2020年第二季度获得其开发的治疗阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）患者的mavacamten在3期临床试验中的数据。基于mavacamten在此前2期临床试验中的积极结果，预计其3期试验的成功率很高，这或将为MyoKardia公司带来变革。

Apellis Pharmaceuticals

Apellis公司的在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于已获批疗法。该试验的成功可能会推动pegcetacoplan治疗其它适应症的开发，包括冷凝集素病（CAD），补体C3肾小球病（C3G）,和地理萎缩症（GA）。

值得一提的是，JPM报告中还列举出了2020年驱动生物医药发展的几大潜在主题，它们分别是：1）治疗阿尔茨海默病患者的β淀粉样蛋白（β-amyloid）抗体aducanumab的审批结果；2）生物医药领域可能发生的并购事件；3）几款备受关注的创新产品的疗效，包括Trikafta, Zolgensma, Reblozyl等；4）Sarepta公司抗肌萎缩蛋白小基因（Micro-dystrophin）SRP-9001基因疗法的2期开发数据；5）其他细胞和基因疗法的更新数据和监管审批结果；6）KRAS抑制剂的临床更新数据；

随着2020年JPM健康大会在美国如火如荼的举行，下一个十年全球生物医药正式启航，最近接二连三的融资新闻和商务合作新闻揭开了下一波生物医药领域的发展热潮，未来会如何，我们会持续关注！

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