我国政策“组合拳”频出，保障“救命药”供应

【编者按】随着短缺药品供应保障体系逐步建立，短缺药品矛盾有所缓解。

本文发于火石创造，作者火石研究院；经亿欧大健康编辑，供行业人士参考。

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为保障药品供应，我国多措并举：创新审评机制、加快研发创新；基药目录、医保药品目录优先纳入临床急需药品；完善药品储备，建立短缺预警机制；小品种基地建设，集中生产；降低准入门槛，扩大药品进口等一系列政策举措。

我国药品断供现象时有发生

目前3200多种常用药品中，有200多种涨幅较大，集中在部分短缺药、急(抢)救药和少数非处方药等。据报道，用于耐多药结核治疗的氯法齐明断货1年多，至少2万患者用药受到影响；作为血液肿瘤常用药阿糖胞苷断货的消息不断传出，该药于2019年1月份起在全球范围内出现供货不足的情况。

长期以来，我国儿童药短缺问题突出，约90%药物没有“儿童版”，儿童临床治疗上只能用成人药代替，儿童专用剂型规格普遍缺乏。2019年初开始，硝酸甘油、藿香正气水等常用药、“救命药”纷纷涨价甚至断货。

不同 药物短缺 的产业因素分析

1、常用廉价药

廉价常用药，因其价格低廉、疗效确切，在基层医疗机构和广大患者中颇有口碑。如治疗高血压的硝苯地平缓释片、治疗腰痛的复方氯唑沙宗胶囊、治疗痛风的别嘌醇胶囊、用于心衰急救的西地兰等。然而，这些效果好又便宜的常用药，近年来却呈消失之势，要么短缺、要么涨价、要么停产。

廉价常用药轮番上演“药荒”潮，是由多种因素所致。从深层次上来讲，问题主要还是出在“廉价”上，盈利空间较小，相关从业者积极性不高。

（表1  常用廉价药短缺的产业因素分析）

2、儿童药

儿童药包括儿童专用药、儿童适用药和成人儿童共用药等。我国已上市的儿童专用药和适用药数量与儿童人口规模并不匹配，且在儿童药供应上存在结构性失衡，大部分药品分布在呼吸、消化等常见病领域，重症专科疾病、罕见病等领域治疗用药短缺。当前儿童药短缺的主要原因是临床试验困难，研发投入与经济收益不匹配。

（表2  儿童药短缺的产业因素分析）

3、 抗癌药

一段时间以来，抗癌药短缺、价格昂贵等问题备受关注。癌症治疗的花费高、周期长，且很多癌症治疗的先进诊疗技术、新型药品产生的医疗费用，通常不在基本医疗保险报销范围之内，需要患者自费支出。

当前抗癌药短缺的主要原因医药监管体制偏紧，致使国外新产品进入门槛高、国内产品创新动力不足，以至于国内抗癌药供应出现品种少、价格高、质量低、产品旧的困局。

（表3  抗癌药短缺的产业因素分析）

4、 孤儿药

罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，罕见病用药又称为孤儿药（Orphan Drug）。我国发布的《第一批罕见病目录》中收录的121种罕见病，目录内的疾病在全球范围有88种孤儿药上市，而中国上市的仅有35种。孤儿药短缺的主要原因是药品供应靠进口支撑，国内大多数制药企业尚未开展孤儿药的布局。

（表4  孤儿药短缺的产业因素分析）

我国政策“组合拳”频出，保障“救命药”供应

针对药品短缺问题的背后产业因素，2019年8月16日，国务院常务会议研究确定加强常用药保障和稳定价格的措施，确保群众用药需求和减轻负担。明确要建立健全基本药物、急（抢）救药等常用药保供稳价长效机制，保障“救命药”供应。

1、加快研发创新应对短缺难题

2015年出台《关于改革药品医疗机械审评审批制度的意见》，2017年出台《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。国务院也多次召开会议，对推动医药 产业创新 升级，加快境外新药、抗癌药审评审批提出了要求。

为鼓励创新，加快新药上市，新修订的药品管理法给出了一些具体的制度安排。在加快药品审评审批改革的同时，卫健委先后制定了三批鼓励研发申报儿童药品清单和第一批鼓励仿制药品目录清单，针对性地引导企业开展短缺药品研发布局。

（表5  盘点分析我国鼓励药品创新举措）

2、药品目录优先纳入

2018年9月，《国家基本药物目录（2018年版）》发布，目录突出常见病、慢性病以及负担重、危害大疾病和公共卫生等方面的基本用药需求，注重儿童等特殊人群用药，新增品种包括了肿瘤用药12种、临床急需儿童用药22种等。

2019年8月，新版国家医保药品目录出台。这次药品目录调整常规准入部分共新增了148个品种，新增药品覆盖了要优先考虑的国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病药品和儿童用药，其中通过常规准入新增重大疾病治疗用药5个，糖尿病等慢性病用药36个，儿童用药38个。

2018年医保局组织17种抗癌药谈判，最终达成了比较好的采购价格，2019年上半年有15种采购量已超过去年全年，其中9种药品是2018年全年采购量的5倍以上，伊布替尼是2018年全年采购量的18倍。

3、实行短缺药品预警，完善药品储备制度

国家卫健委建立了覆盖公立医疗机构机构的短缺药品信息直报系统，未来将在原料制剂的生产、采购、使用等环节的信息实行联通共享，通过建立药品的停产报告制度、医疗机构设置急（抢）救药等库存警戒线、短缺药品常态储备机制等手段，及时监测预警，更好应对药品短缺的情况。

1997年国务院印发的《关于改革和加强医药储备管理工作的通知》和1999年原国家经贸委印发的《国家医药储备管理办法》两个文件规定，国家医药储备实行中央和地方分级储备、动态管理、有偿调用。中央常规储备主要是应对灾情、疫情和突发事件所需的普通药品和医疗器械，专项储备主要是应对疫情防控、突发事件等所需的疫苗和特种药品。除新疆、西藏、海南外，绝大部分省（市、自治区）都建立了地方医药储备。

江苏财政将2000万元专项经费作为短缺药品存储周转金，卫生健康部门牵头制定短缺药品清单，对19种容易短缺的药品实行定点储备采购供应。广东财政每年拿出3000万元储备规模以贴息10%补偿承储企业，对162个易短缺药品实现常规储备。

未来，卫健委将进一步完善短缺药品常态储备机制，优化中央和地方医药储备结构，加大短缺药品储备力度，明确储备短缺药品使用程序，方便医疗机构采购和使用。指导推动医疗机构合理设置急（抢）救药等特定药品库存警戒线，保障急（抢）救药不会在需要时出现短缺。支持和鼓励县域中心医院加大药品储存力度。

4、小品种药（短缺药）集中生产基地建设

2018年2月，工信部联合卫计委、发改委、食药监下发《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》，通知明确，对小品种药、市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，将组织开展小品种药集中生产基地建设。

结合药品供应保障需求和集中生产基地的全国布局，将选择认定5家左右企业建设小品种药集中生产基地。通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务，到2020年，将基本实现100种小品种药的集中生产和稳定供应。

2019年1月，第一批小品种药(短缺药)集中生产基地建设单位名单公布，上海医药集团股份有限公司牵头组建的联合体，由上药信谊药厂有限公司联合23家企业组织实施；中国医药集团有限公司牵头组建的联合体，由上海现代制药股份有限公司、中国生物技术股份有限公司组织实施；成都倍特药业有限公司牵头组建的联合体，由成都倍特药业有限公司联合重庆药友制药有限责任公司等9家企业组织实施。

5、扩大进口，加快临床急需的境外新药上市

2018年5月，包括抗癌药在内的所有普通药品、具有抗癌作用的生物碱类药品及有实际进口的中成药进口关税降至零，我国实际进口的全部抗癌药实现零关税。

2018年11月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布第一批临床急需境外新药名单，共48个临床急需境外新药，包含多种抗肿瘤和罕见病用药。

2019年3月，CDE发布关于第二批临床急需境外新药的公示，共30个境外已上市的临床急需境外新药，包含多个罕见病用药。

列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，CDE建立了专门通道加快审评。当前已有晚期乳腺癌治疗药物哌柏西利胶囊、非小细胞肺癌治疗药盐酸阿来替尼等11个品种批准上市。

6、加大反垄断执法

2019年1月，国家市场监督管理总局发布通告，对河南九势制药股份有限公司、湖南尔康医药经营有限公司两家扑尔敏原料药企业作出行政处罚。扑尔敏原料药是生产2000余种常用药重要原料，由于垄断，导致了扑尔敏原料药供应短缺、价格大幅上涨，部分下游厂商减产停产。

目前资本渗入短缺药品市场明显，营销商垄断现象增多，并且有从原料药向制剂等领域蔓延的趋势，成为药品短缺或者价格不合理上涨的重要推手。

小结

随着短缺药品供应保障体系逐步建立，短缺药品矛盾有所缓解。大范围、长期性短缺现象已经大为减少，主要仍存在短期的、局部的短缺情况。药品事关健康，在药品领域制定的公共政策，更需意识到药品生产、销售、采购、使用过程中涉及到的复杂利益关系，做到审慎、科学、合理。

除了政策端的举措，在大数据时代，构建一套易短缺药品研发、生产、流通等各环节的的数字化预警系统尤为重要，该系统能够动态化展示产业运行现状，精准指导药品供应保障工作的开展。

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