首发丨博雅辑因完成8150万元Pre

2013年，基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后，其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。国内外公司纷纷布局，共同跻身于这场“基因革命”的浪潮之中。

亿欧大健康9月17日消息， 博雅辑因 （北京）生物科技有限公司（下称“ 博雅辑因 ”）宣布完成 8150万 元 的 Pre-B2轮 融资，本次融资由博雅辑因A轮领投方IDG资本及Pre-B轮领投方礼来亚洲基金共同投资。据亿欧大健康了解，由于博雅辑因目前主要产品还未问世，本次融资将继续用于包括β-地中海贫血的ET-01项目在内几个研发项目的推进中。

博雅辑因成立于2015年，总部设在北京，并在广州以及美国剑桥拥有子公司。它是一家创新 生物制药 企业，以基因组编辑治疗技术为基础，研发治疗药物用于难以根治的遗传疾病和癌症；同时，基于高通量基因组编辑筛选技术为药物研发提供解决方案。

数据显示，目前全球有 5000多种罕见性疾病 是由 单一基因突变 引起的，从而可以进行 靶向“基因”的定点治疗 。分析师预测，尽管个别疾病的患者人数有限，鉴于其高定价，很多基因疗法仍有可能产生 10亿美元 甚至更高的销售收入。

博雅辑因基于 第三代“基因组定点编辑技术”—— CRISPR/Cas9和自主研发的Leaper 发展了多个产品管线，其主营业务分两块。

一是直接服务患者开发 基因编辑 疗法，目前主要致力于遗传性疾病及癌症的治疗。这部分主要是体外疗法的开发，包括血液疾病（如 β—地中海贫血 、镰刀型贫血）、癌症免疫疗法（如通用型-CAR-T敲除法）以及针对肝病或肌肉疾病的RNA单碱基编辑等。 这也是博雅辑因的重点发展业务。

据亿欧大健康了解，其中 进展最快的是针对β—地中海贫血的基因疗法项目 。中国有30万多名β地中海贫血患者，其中约5万属于重症患者。除异源骨髓移植之外，重症β地贫患者几乎无其他特效疗法，只能依靠长期的输血、去铁等综合治疗手段勉强维持生命。目前博雅辑因正在2018年11月建成的 广州 基因编辑临床应用基地进行β—地中海贫血的基因疗法项目的 临床前期的研究 。

至于为什么选择在广州建立分公司，博雅辑因表示， 地中海贫血症的发病有一定的地域性特征 ，在我国，以广西、广东、海南、台湾等地高发。 而国际上的地贫高发区则与“一带一路”高度重合 。所以，他们选择在此疾病高发区，在病人以及专家集中的地方进行研究。

博雅辑因的另一块业务是为药企及科研单位的药物靶点搜索提供高通量遗传筛选服务，此服务以基因编辑为基础，可以帮助他们更高效精准地锁定药物靶点，并基于患者基因型为药物划定一个更为精准的使用范围。

据公开信息，在这项业务上，今年 4月2日 ， 博雅辑因 已与 北京泛生子基因科技有限公司 达成战略合作协议。双方将结合博雅辑因的 高通量基因组功能筛选平台 与 泛生子大规模肿瘤数据库及分析平台 ，就开发肿瘤诊疗相关精准靶点 开展合作 。

宣布融资成功的同时， 博雅辑因还将启动一项新的研发合作以拓展异体T细胞癌症疗法。 合作公司是一家临床阶段的致力于开发创新T细胞疗法的生物制药公司，但此次合作具体条款及 合作公司名称未披露 。

 “ 异体T细胞疗法有望实现‘即需即用’（off-the-shelf），以及有效的质量控制和更低的成本，在中国及其他地区都具有巨大的潜力。 我们一直在建设异体CAR-T平台。 这项新的研究合作进一步表明了我们开发此类疗法帮助那些亟待治疗的癌症患者的决心。”魏东博士说。

传统的CAR-T疗法，由于用于制备的CAR-T的原材料为患者的T细胞，因此患者确诊后方能开始CAR-T的制备。该制备周期较长，并且因为患者细胞状况参差不齐，因此每个患者都需要定制化生产，质控也较为困难。

而“即需即用”的CAR-T细胞制备原材料采自健康供者，可以像一般药品一样提前制备，在患者确诊时就可以提供产品，无需更多等待。并且由于供者来源较多，因此可以对原料T细胞进行更严格的质量控制，也方便后续生产中的统一质控。

编辑：武单单

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