就差临门一脚？现在说AI药物研发时代到来还为时尚早

【编者按】虽然 AI 药物研发这几年逐渐崭露头角，但是由于 技术 的不够成熟、规则不够明确等因素，目前并没有一家AI药物研发的成功案例，整个行业仍在摸索阶段 。

本文首发于贝壳社，作者鹿柴；经亿欧大健康编辑，供业内人士参考。

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最近因为Nature子刊上的一项新研究，AI药物研发再次成了行业内热议的焦点。

长期以来，药物研发越来越长的周期，越来越高的成本等难题，成为了压在很多药企身上的重担。

根据德勤2018年的研究统计， 从新药平均研发成本上看，从头开发一个新药需要耗费21.8亿美元，这个数字几乎是2010年（11.8亿美元）时候的2倍。 而据塔夫特药物发展研究中心报道，一款药物从第一阶段推进到通过FDA审批，平均需要花费96.8个月的时间。

因此，压缩研发周期和研发成本成为了药企必然面临的挑战。AI的加入，让药企们看到了希望。开头提到的Nature子刊上的新研究，据了解来自 人工智能 药物研发公司Insilico Medicine和药明康德等机构的AI算法，21天内就能够设计出潜在分子架构，并在46天内完成初步生物学验证。

这的确是行业内非常令人欣喜的进展。

2013 年诺贝尔化学奖得主、斯坦福大学结构生物学教授Michael Levitt对此评价道，“这篇论文无疑是一个令人印象深刻的进步，很可能适用于药物设计中的许多其他问题。基于最先进的强化学习，我也对这项研究的广度印象深刻，因为它涉及到分子建模、亲和度测量和动物研究。”

随着对生物医药理解的不断加深，随着计算能力的不断加强， AI药物研发正在加速改变着整个 制药 行业 ，但是由于技术的不够成熟、监管标准不到位等因素，不得不说，距离AI药物研发时代到来还为时尚早。

一、AI药物研发正加速释放其潜力

AI在药物研发领域的应用非常多，主要集中在海量文献信息分析整合、化合物筛选、发掘药物靶点、预测药物分子动力学指标（ADMET）、病理生物学研究、发掘药物新适应症等六大细分领域。

拿数据处理来说，对于药物研发工作者来说， 如何去甄别每天产生的海量科研信息无疑是最头疼的。 而人工智能技术恰恰可以从这些散乱无章的海量信息中提取出能够推动药物研发的知识，提出新的可以被验证的假说，从而加速药物研发的过程。

比较有代表性的案例是英国的新药研发公司BenevolentAI，其开发的JACS（Judgment Augmented Cognition System）人工智能系统，能够集中处理大量高度碎片化信息。其与强生达成战略合作，利用JACS系统来指导临床试验的进行和数据的收集。

另外，在化合物筛选上，AI也展现出了其非凡的魅力。

化合物筛选是指通过规范化的实验手段，从大量化合物或者新化合物中选择对某一特定作用靶点具有较高活性的化合物的过程。而要从数以万计的化合物分子中筛选出符合活性指标的化合物，往往需要较长的时间和成本。

AI技术可以通过对现有化合物数据库信息的整合和数据提取、机器学习，提取大量化合物与毒性、有效性的关键信息，大幅提高筛选的成功率。

典型的案例是，2015年硅谷的AI公司AtomNet仅用时一周，即模拟出两种有前景用于埃博拉病毒治疗的化合物。

就在今年7月，澳大利亚弗林德斯大学的研究团队研制出一种名为“涡轮增压”的流感疫苗。团队首席专家、弗林德斯大学医学教授尼古拉·彼得罗夫斯基称，这是全球首个进入人体试验阶段的使用人工智能（AI）技术研制的流感病毒。

通常情况，为了研制一种疫苗，大型医药公司要筛选数百万种化合物、数千人连续工作5年、耗费高达数亿美元。而彼得罗夫斯基领衔的小型科研团队， 依靠其设计的一套名为“萨姆”的智能算法，及另一套能够创造出数万亿个虚拟化合物的智能程序，只用大约两年时间就开发出了这种疫苗。

不仅能大幅缩短研发时间，而且能降低新药研发的出错率，从而提高药物研发的成功率，这无疑是药企最喜闻乐见的。

前文提到的Insilico Medicine和药明康德等机构的AI药物研发，据媒体报道报道， 这种新方法比传统制药公司的研发过程快15倍。

种种迹象表明，AI药物研发正在加速释放出其发展潜力。

二、面临的困难和挑战

尽管AI药物研发正展露出其可喜的一面，但是正如业内专家所指出的那样： AI参与到药物研发中只是起到辅助作用 ，其面临的困难和挑战还有很多，比如AI和生物技术的跨界融合问题，数据收集和处理问题，以及AI药物研发规则和监管等，都是行业内正面对和亟需解决的问题。

1、跨界人才匮乏

人才是发展的硬道理。两个看起来关系不大的领域的要想擦出火花，需要双方极大的理解和融合。

根据相关调查， 330位药物研发科学家中，41%的人并不了解AI技术 ，也就无法利用AI来进行新药的筛选。AI人才匮乏和研发人员对于AI技术的不了解，可能会导致学科之间的融合度不能在短短几年时间内达到较好的程度，这对行业的发展难免会起到一定的制约作用。

2、生物学的复杂性使得药物研发的难度比预期大

生物学本身是非常复杂的，理论和模型上能起效的新分子，在人体中可能会出现各种不可预料的结果，可能与其他分子发生复杂的反应，同时个体差异性也进一步增加了药物研发的复杂程度。

相比于在医学影像等相对确定的领域，制药领域的复杂、模糊等因素，如果再加上AI技术，其应用无疑就更增加了难度。

3、AI药物研发规则不明确

新药研发的规则不明确，数据不明晰，而且充满了高度不确定性，这给以数据收集为基础的人工智能带来巨大的障碍。此前赛诺菲首席数据官Milind Kamkolkar曾表示， 知识共享和提升数据质量的合作比收集数据更重要。 但药物领域的竞争非常激烈，任何公司都不愿意向竞争对手分享他们争取到的数据。

预计不久的将来，医疗保健和制药利益相关者将不得不与数据所有者(即医疗保健提供者，患者和其他医疗保健消费者)协商数据的使用权。

4、数据质量和算法问题

AI药物研发的核心是数据，制药企业需要利用已经成功药物的数据去回溯验证模型，市场上被批准使用的新药数量有限，况且制药公司通常不会公开太多数据，更不可能分享他们目前正在开发的最热门靶点数据，这就进一步限制了优质数据的可得性。

虽然很多企业正在努力改进他们的算法和人工智能基础设施，但数据质量问题始终存在。不过这从另一方面可以透露出， 拥有优质数据及强大分析能力的公司将占据极大的优势。

结语

虽然AI药物研发这几年逐渐崭露头角，但是由于技术的不够成熟、规则不够明确等因素，目前并没有一家AI药物研发的成功案例，也没有一款AI研发的药物被批准上市， 整个行业目前还处于一个摸索阶段。

但这并不妨碍全球医药企业布局AI技术，辉瑞、罗氏、GSK等巨头纷纷布局AI公司，例如，默沙东与美国Atomwise牵手药物挖掘；强生与英国AI技术开发和应用公司BenevolentAI达成新药研发合作等等，和其他行业一样，大家都在赌人工智能的加持，能够带来一个更美好的未来。

根据 Global MarketInsight的数据报告， 全球人工智能医疗市场中，药物硏发细分领域占据份额最大，约为35%。

相比于国外市场已有一些相对成熟的企业和应用，国内则整体起步相对较晚，但是已经有像晶泰科技、零氪科技、智药科技等企业布局，并且吸引了不少资本。根据汇众研究院的统计，截至2019年3月，国内14家企业AI+新药研发公司，累计金额共计27.92亿美元，资本热度极高。

总的来说，对国内AI新药研发市场仍有非常大的发展空间，也非常期待在这一领域能有新的突破。

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