CRISPR基因编辑技术获准首次在人体上试验

联邦道德和生物安全小组已批准CRISPR-Cas9基因编辑技术的首次人体试验。宾夕法尼亚大学的研究人员的目的是修改患者免疫系统中的“T细胞”，帮助他们更好地抵御几种癌症。这项工作将由帕克癌症免疫治疗研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）资助，该研究所由亿万富翁肖恩·帕克（Sean Parker）在今年早些时候成立。虽然千辛万苦才获得联邦道德小组的首肯，研究人员还需要获得美国FDA的批准，和经过医院的研究，他们才可以开始人体试验。

CRISPR-Cas9基因组编辑从未在人类身上试验过，所以早期的研究将集中在技术的安全性和有效性。科学家将把15名患者的T细胞取出，其中T细胞带有三种类型的癌症：多黑色素瘤，黑色素瘤和肉瘤。T细胞将由CRISPR修改，使它们能正常对抗恶性细胞，然后把T细胞重新插入回患者。该试验将在在得克萨斯州、旧金山的南加州大学和宾夕法尼亚大学的MD Anderson癌症中心。

该技术代表了医学的未来，如果患者缺少某种基因，使其对癌症或其他疾病更敏感，只要把缺少的基因编辑上去就行。科学家还认为，它可以用来永久地消除唐氏综合征或镰状细胞贫血等疾病。如果胚胎细胞被“修复”了，那遗传性疾病将永远不会传给后代。

然而，人们对该技术是有争议的，而且科学家们担心它可能会导致意想不到的副作用。中国科学家利用CRISPR修复人类胚胎中致命的血液疾病基因。该技术在一半的胚胎成功了，但在另一半却失败了。这样一来，团队取消了该研究，称其“太不成熟”。

尽管如此，联邦小组批准了宾夕法尼亚州立大学的试验，这件事还是值得兴奋的。这一决定意味着，CRISPR-Cas9技术将比预期更早使用在人类身上，一家名为Editas医药的公司曾预测，第一次试验将在2017年，用以治疗失明。

via Engadget