科学家发现基因编辑运行机制，人类有望战胜癌症

今日，哈尔滨工业大学正式对外发布，该校生命学院教授黄志伟及其团队首次揭示了CRISPR-Cpf1识别crRNA的复合物结构。该成果研究论文已在《自然》(《Nature》)在线发表。

所谓“CRISPR-Cpf1”，是最新被人类发现的最高效的DNA编辑工具。人类知道DNA这个物质由来已久，但是无法控制用以优化。众所周知，人类疾病中的癌症、艾滋病或遗传疾病都可以在DNA中找到“答案”，而“CRISPR-Cpf1”就是破解“答案”的关键，只不过，过去人们一直无法掌握这个答案的作用机制。如今，“CRISPR-Cpf1”的运行机制被破译，就是基因科技的一大突破。这意味着，人类以后可通过对基因进行手术来根治某些疾病。

2015年，美国科学家发现了能在人类细胞内进行“基因编辑”的工具“CRISPR-Cpf1”，它能够直接改造基因——就像文字编辑软件“修改文档”一样来“修正”基因。

这不是CRISPR/Cas9这项明星技术第一次得到人们的关注。在此之前，有着“豪华版”诺奖之称的“2015年度生命科学突破奖”颁发给了发现基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”的两位美女科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰。二人更是获得了2015年度化学领域的引文桂冠奖。

那CRISPR/Cas9到底是一项什么技术，为何能够获得如此这般青睐，又何以在短短两三年时间内，发展成为生物学领域最炙手可热的研究工具之一，并有近700篇相关论文发表？它将来又会如何影响到我们的生活？

CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点。

“在2012年，人类科学家发现了‘CRISPR-Cas9’系统，被用于细胞内目的DNA的剪切、激活表达等，它作为科研、医疗等领域的工具，已被风暴般地应用于世界生物、医院实验室。”黄志伟教授告诉记者，“CRISPR-Cpf1”是有别于“CRISPR-Cas9”的另一条基因“剪切”之路，更有利于基因编辑后的修复。

据黄志伟教授介绍，细菌跟人类、动植物一样也具备抵抗病毒的系统，称之为CRISPR系统。他揭示了“CRISPR-Cpf1”识别“CRISPRRNA”以及Cpf1剪切“pre-crRNA”成熟的分子机制，这对认识细菌如何通过CRISPR系统抵抗病毒入侵的分子机理具有十分重要的科学意义。黄志伟还发现，Cpf1并不是此前人们推测的二聚体状态，它本身是一个呈三角形的单体，位于该结构中间是一个带有正电荷的凹槽。这些研究为成功改造Cpf1系统，使之成为特异的、高效的全新基因编辑系统提供了结构基础。

黄志伟表示，他将尝试运用“CRISPR-Cpf1”对细胞进行研究，例如用艾滋病病毒进行试验。黄志伟解释称，如果这一新发现未来得以转化应用，人类就可以对癌症和艾滋病等疾病的基因进行“删除”、“修改”等“编辑”，而“编辑”过的基因可以遗传到下一代，从而让人类彻底“消灭”这些疾病。

黄教授甚至表示，这样发展下去，“美国队长”有可能成真。