全球首个人类CRISPR基因编辑临床试验，中国科学家下月操刀

Sébastien Thibault/nature

下个月，CRISPR–Cas9基因编辑技术将进入一个新的阶段：全球首个人类CRISPR基因编辑临床试验即将开始。早在7月6日，这项临床实验已经获得了医院伦理审查委员会的批准。

而进行这项实验的，是一名土生土长的中国科学家——来自四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀。

宾夕法尼亚大学的免疫疗法研究人员Carl June表示，“这是令人兴奋的一步。”包括June在内，不少科学家同样在进行着CRISPR–Cas9技术的研究。June正在进行着基因编辑技术以帮助患者抵御HIV的实验，不过目前正在等待FDA的许可，预计年底可以开始。

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卢铀在Nature的采访中表示，审核花费了半年时间，而人力和物力同样也是耗费不少。根据他的说法，团队也会尽快推进这项技术。而从卢铀的履历来看，他对癌症患者的临床实验同样富有经验。

根据资料显示 ，卢铀1986年毕业于泸州医学院医学系，获得医学学士；2000年在华西医科大学完成硕士学位；2001年10月至2005年10月在美国宾夕法尼亚大学医学院JM. Wilson博士实验室从事基因治疗博士后工作。擅长肺癌、食管癌等胸部肿瘤的精确立体放疗，放化综合治疗以及生物靶向治疗。

而卢铀同样是一个著作等身的学者，他先后承担院、厅级和国家863计划项目子课题科研，参与多项国家973、自然科学基金课题，目前是国家“十一·五”863计划人类重大疾病基因治疗项目牵头人。负责临床新药试验项目3项。实用新型专利发明一项(专利权人)。共发表国内外文章50多篇，其中SCI收录论文15篇。

目前中国科学家对CRISPR技术关注密切，从事相关研究的科学家在近年也有了不少成果，比如：

• 2015年，中山大学黄军就教授同中山大学附属第一医院的周灿权教授在《蛋白质与细胞》杂志上发布了研究成果，利用CRISPR/Cas9系统对人类胚胎基因组改造，引发了一系列的伦理学争论。

• 而在今年4月，广州医科大学的研究人员利用基因编辑技术对人类胚胎进行修饰，以防止HIV，这一研究成果发表在《辅助生殖与遗传学杂志》上，同样因为疾病的敏感性及人类伦理引发讨论。

卢铀从肺癌细胞开始，相对是一种比较温和的方式。作为第一个进行基因编辑人类临床实验的中国科学家，卢铀希望可以通过这个实验，让基因编辑真正为人所用。而如果实验取得了成功，相信也是对基因编辑这一领域的一个肯定。

中国科学家如此关注CRISPR，现在又着手开始全球第一个人类临床实验，这是要上天的节奏？

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而如果你还对CRISPR技术不甚了解，欢迎先来复习一下生物课： 高能生物课 | CRISPR技术是什么，能编辑人类DNA和RNA？

如果你有些八卦，欢迎来看看关于这项技术的专利争夺战： 基因编辑大战，只剩互相伤害一条路了吗？

简单说来，CRISPR技术可以理解为基因编辑，也就是将基因组中的错误位点基因进行“修改”，使人体细胞恢复正常机能。

卢铀团队将在华西医院展开实验。根据计划，团队将招募一批患恶性非小细胞肺癌的患者，他们在化疗过程中已经证实无效，相当于“死马当活马医”。卢铀表示，“目前可以找到的治疗方式非常有限，而基因编辑技术可以为病人带来一线希望。”

根据Nature的介绍 ，团队将从患者体内提取T细胞（一种免疫细胞），随后进行CRISPR–Cas9基因编辑技术将特殊基因敲除。而基因上携带的PD-1蛋白质能够对细胞发起的免疫反应进行检查，并防止健康细胞受到侵害。

在这之后，研究者对基因编辑后的细胞进行扩增，并将这些细胞重新注入到患者体内，而这些细胞就可以进行体内循环，并治愈癌症。 华西医院肿瘤学家，同为卢铀团队的成员邓磊表示，这项临床试验将会由成都美杰赛尔生物科技进行检验鉴定，以确保基因已经成功被“编辑”了。

而合作方成都美杰赛尔生物科技有限公司， 网站介绍显示 ，这是一家以国际前沿细胞治疗技术研发和服务为主营业务的高新技术企业。公司技术服务项目肿瘤细胞免疫生物治疗，被《科学》杂志评为2013年十大科技进展之首；中长期核心开发项目靶向肿瘤干细胞治疗，是当前国际生物医药界的重大战略投资前沿。

根据Memorial Sloan Kettering癌症中心的外科医生Timothy Chan的理解，原有的基因编辑技术主要存在的问题是细胞的过度反应。因为技术会对T细胞进行靶向作用，所以可能会导致过度的自体免疫反应，使细胞开始攻击其它正常组织；去年FDA已经批准基于两种抗体的疗法以阻断PD-1，但疗法的效果比较难评估。

而卢铀计划进行的方式更容易对抗体产生作用，而且此次实验的目标为肺癌肿瘤组织，会对特定的T细胞进行提取，相对而言，更不容易导致自体免疫反应。

根据邓磊的说法，团队将在I期临床试验中尝试上述方法，并以三种剂量进行效果测试。与此同时，还需要密切关注各项身体指标。如果一切顺利，试验就在下月开始，就让我们静候佳音吧。