CRISPR 基因编辑修复了早衰症实验鼠的基因错误

研究人员在《自然》期刊上发表报告，他们利用 CRISPR 基因编辑技术修复了早衰症实验鼠的基因错误。早衰症是一种极为罕见的致命遗传疾病，其症状类似幼年时期出现衰老。接受治疗的早衰症实验鼠活了 500 天，是未治疗的小鼠的两倍多。研究人员准备在人类儿童身上测试这种疗法。据估计，世界上大约有 400 人患有 Hutchinson-Gilford 早衰症，这种疾病是名叫的 lamin A 的蛋白质基因发生了单个碱基的突变，由此产生的变异蛋白被称为早衰素，它会破坏细胞核膜，对许多组织的细胞有毒性。刚学会走路的儿童会变成秃头，出现身体脂肪缺失，关节僵硬，皮肤起皱，骨质疏松，动脉硬化等种种类似衰老的症状。患者大约会在 14 岁时死于心脏病或中风。