高风险干细胞治疗逆转多发性硬化

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Jennifer Molson在21岁时白天上班晚上去夜校梦想成为一名警察,但一天早上醒来后四肢麻木,一周内左手无法移动,她被诊断患有多发性硬化症。多发性硬化影响了全世界2000万人,患者的免疫系统转向了攻击宿主而不是保护宿主,损坏了大脑神经纤维和脊髓周围的髓磷脂。它会对人造成严重伤害,导致麻木、行走障碍,甚至失明。但Jennifer Molson很幸运,在20年后的今天症状完全消失,因为是她接受了高风险的干细胞治疗。她是24名接受实验性疗法的患者之一,其中70%的患者症状发展停止或逆转。研究报告发表在《柳叶刀》期刊上。但许多患者遭遇了严重的副作用,包括危及生命的感染和器官损害,一人死亡。对于患有严重多发性硬化的病人来说,冒风险也许是值得的。论文合作者Mark Freedman谨慎的表示,为了确认结果需要更大规模的临床试验。这项研究使用了化疗去削弱有缺陷的免疫系统,然后使用干细胞去替换产生没有缺陷的免疫系统。

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