基因疗法修复遗传性视网膜疾病致盲

根据发表在《Nature Biomedical Engineering》上的一项研究，加州欧文（UC Irvine）的研究人员利用新一代基因编辑技术 CRISPR 修复了患有遗传性视网膜疾病的小鼠的视网膜和视觉功能。遗传性视网膜疾病是一组由 250 多种不同基因突变导致的致盲疾病，目前还没有治疗方法。研究人员利用新的碱基编辑技术——克服了 CRISPR-Cas9 技术的脱靶和低效——最大程度的减少意外突变，成功证明了其在遗传性致盲疾病治疗方面的潜力，使小鼠的视网膜和视觉功能恢复到接近正常水平。