奇客 FDA 批准基于 CRISPR 的 HIV 疗法的临床试验

一项基于 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的 HIV 疗法在小鼠身上取得成功，有望很快进入人体试验阶段。 Excision BioTherapeutics 公司 认为这项新疗法能取代标准的逆转录病毒疗法，即防止 HIV 病毒复制但无法将其从体内彻底清除。逆转录病毒疗法疗法要求患者持续接受治疗，并因此承受严重的副作用并影响生活质量。随着人体测试的启动，新技术将正式向攻克 HIV 病魔发起冲击。 HIV 会将遗传物质整合至宿主细胞的基因组中，因此现有疗法均无法将其彻底清除。天普大学与内布拉斯加大学医学中心的一组科学家在临床前测试期间，使用 CRISPR 加抗逆转录病毒疗法的组合，成功从小鼠身上完全消除了 HIV 病毒。研究人员在这项发表于 201 9年的成果中并未发现任何不良事件。此后这种被命名为 EBT-101 的疗法在非人类灵长动物中进行了测试，结果证明其确实能够抵达体内一切存储 HIV 病毒的组织。 Excision 公司已经从两所大学处获得了许可，希望能将疗法推向临床试验。如今FDA 批准该公司在今年晚些时候正式启动一期与二期临床试验。Excision 还从著名 CRISPR 先驱 Jennifer Doudna 实验室获得了技术使用许可。除了 HIV 之外，该公司还在研究疱疹及乙型肝炎等其他病毒的类似治疗方法。