奇客 CRISPR 癌症试验取得初步成功

研究人员在一项小规模临床试验中用 CRISPR 基因编辑技术改变免疫细胞，使其能识别患者肿瘤所特有的变异蛋白质，然后将其安全在人体内释放，找到和摧毁目标。这项研究为利用基因编辑创造个性化治疗方法铺平了道路。利用人体免疫系统的力量治疗癌症是一个富有吸引力的目标。美国加州大学及细胞疗法公司 PACT Pharma 的研究人员开发了一种方法，他们使用 CRISPR-Cas9 基因组编辑系统在癌症患者的 T 细胞内插入了癌症特异性T细胞受体，借此生成个性化的抗癌免疫细胞。在Ⅰ期临床试验中，16 名对标准疗法无效的转移性实体瘤患者（多为结直肠癌）使用基因工程改造的 T 细胞进行治疗，这些 T 细胞能表达靶向个体癌症突变的个性化T细胞受体。在 16 名受试者中，该疗法使 5 人病情稳定，其他 11 名患者的病情进一步发展。只有 2 名患者出现了T细胞疗法导致的不良反应，而所有患者都出现了预期中的、与同步进行的化疗相关的不良反应。

https://www.nature.com/articles/d41586-022-03676-7