中国首个基因编辑疗法临床试验申请获受理

博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01（受理号：CXSL2000299），即 CRISPR/Cas9 基因修饰 BCL11A 红系增强子的自体 CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。这是中国首个获药品审评中心受理的基因编辑疗法临床试验申请。据介绍，此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价 ET-01 单次移植的安全性和有效性。地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。中国地中海贫血病基因携带者高达 3000 万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。β 地贫患儿出生后病情进行性加重，除贫血症状外，易并发脾肿大、发育落后及免疫力低下导致的多器官功能受损 50% 重型地贫患者 5 岁之前夭折，如不进行有效治疗，很少能活过 20 岁。