7000万美金的彩票，箕星药业刮出了谢谢惠顾？

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氨基观察

· 2023.03.02 11:58

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FDA拒绝之后，国内申请将会如何？

7000万美金的彩票，箕星药业刮出了谢谢惠顾？

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图片来源@视觉中国

文 | 氨基观察

提到药物被FDA拒绝上市，你会想到什么？公司股价大跌、破产、失败？

通常情况下，药物上市遭拒的确会面对上述情况。不过凡事总有例外，美股的Cytokinetics便是一个例外。

2022年12月13日，在FDA药物审评会议上，专家委员会以8:3投票结果认为，Cytokinetics研究十余年之久的药物Omecamtiv mecarbil，临床获益没有超过风险。这也意味着，Omecamtiv mecarbil基本没机会成功获批上市。

不过，投资者对此表现得波澜不惊。因为在投资者看来，Omecamtiv mecarbil的失败意味着，公司能将资源集中在另一款更具潜力的产品上。也正因此，12月14日Cytokinetics股票反而大涨8.04%。

如今尘埃落定。2月28日，Omecamtiv mecarbil上市果真遭FDA拒绝。那么，在真正的失败面前，美股投资者以及花费3.43亿首付款引进Omecamtiv mecarbil中国权益的箕星药业，还能保持淡定吗？

心衰药闯关FDA失败

Omecamtiv mecarbil是一种选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂，可增强心肌收缩力，且不增加心肌细胞内的钙浓度或心肌耗氧量，这也决定了其有成为心力衰竭的治疗方法的潜力。

不过，从临床数据来看，Omecamtiv mecarbil的表现并不算好。

2020 年11月，GALATIC-HF试验表明，该药物将患者住院或心力衰竭紧急护理的风险降低了8%，远低于此前设定的15%的目标。而且，Omecamtiv mecarbil也并未达到降低心血管死亡这一次要终点。

带着这样的临床数据，Omecamtiv mecarbil闯关失败。2月28日，Cytokinetics宣布，Omecamtiv mecarbil的上市申请遭到了FDA的拒绝。

拒绝的原因是，FDA认为三期临床GALACTIC-HF的数据不足以支持其获批上市。如果Omecamtiv mecarbil想继续申请上市的话，FDA要求Cytokinetics再进行一项临床试验，来证明Omecamtiv mecarbil的有效性。

Cytokinetics则表示，不打算进行这一临床试验。这也意味着，Cytokinetics基本放弃了Omecamtiv mecarbil的上市机会。

看到这里，你可能会说，辛辛苦苦研发了十几年，却在紧要关头说放弃就放弃，Cytokinetics这不是摆烂吗？并非如此，Cytokinetics的放弃不是摆烂，而是要把手里有限的资源投入到更重要的项目上。

Cytokinetics表示，后续会将精力专注于研发aficamten上。aficamten的作用机制与Omecamtiv mecarbil完全相反，它通过抑制肌球蛋白，以治疗肥厚性心肌病。

在投资者看来，aficamten比Omecamtiv mecarbill更具潜力。这一点可以通过百时美施贵宝Mavacamten的表现来佐证。

2020年百时美施贵宝以130亿美元的价格收购MyoKardia，而MyoKardia核心产品之一就是肌球蛋白抑制剂。百时美施贵宝曾预计，该药物2029年销售额将达到40亿美元。

Omecamtiv mecarbil上市遭拒后，公司终于能将集中资源在aficamten身上了。也是因此，此前投资者面对Omecamtiv mecarbil可能的失败，才表现得波澜不惊。

不过这次Omecamtiv mecarbil上市彻底被拒后，投资者是否依然淡定，还要等到美股开盘，才能得到答案。

箕星药业在国内已递交上市申请

对于拿到Omecamtiv mecarbil国内权益的箕星药业来说，能否做到和Cytokinetics投资者一样淡定？

要知道，当初为了拿下Omecamtiv mecarbil，箕星药业花费不少。

时间拉回到2021年12月，彼时箕星药业以5000万美元预付款和2000万美元股权投资，以及最高3.3亿美元的额外里程碑款，拿到了这款药物的大中华区权益。仅算首付款，箕星药业也已付出了约3.43亿元。

2022年11月，箕星药业已经在国内递交了Omecamtiv mecarbil的上市申请。眼下在药物获批上市的关键时刻，Omecamtiv mecarbil在美国的失败，未必不会影响其在国内的获批上市。毕竟，如今国内监管机构对于药物的审批上市也在日益趋严。

倘若Omecamtiv mecarbil在国内获批上市同样遭拒，那么箕星药业3.43亿的首付款也将打水漂。

理论上，对于一家刚刚创立四年，2022年7月14日才完成B轮融资的创新药企，3.43亿元不是一个小数目。但箕星药业背靠RTW Investments，或许相对从容。

2019年，箕星药业由美国投资机构RTW Investments, LP投资创立。在3年时间里，依靠license in模式，迅速在心血管领域搭建起数条管线。除了Omecamtiv mecarbil，公司还引进了Cytokinetics的aficamten。

眼科领域，箕星药业同样拥有四款产品，分别为OnAChR激动剂C-01鼻喷雾剂、OC-02鼻喷雾剂，乙酰胆碱受体激动剂LNZ100/LNZ101，以及暂未披露具体情况的JX08。

或许是考虑到Omecamtiv mecarbil美国上市机会渺茫，2月6日，箕星药业又宣布了一项心血管领域创新产品的全球收购。其将获得PhaseBio公司在研产品PB6440的全球权益。根据箕星药业新闻稿，PB6440是一个处于临床前阶段的新型候选药物，为新一代高选择性醛固酮合成酶抑制剂，针对包括高血压在内的心血管领域未满足治疗需求。

这不难理解，对箕星药业这类以引进模式为主的biotech来说，市场最关心的无非是管线持续扩充、临床推进能力，以及后续的商业化实力。

那么，箕星药业能证明自己嘛？

投稿生物医药