基因遗传疾病

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防止遗传疾病的基因疗法存在风险

奇客资讯 • 7年前

线粒体置换技术将会诞生拥有3个人的DNA的婴儿，这项技术的目的是防止线粒体遗传疾病。英国监管机构人类生育和胚胎学管理局（HFEA）已经批准了线粒体置换疗法。但根据发表在《自然》上的一项研究（PDF），线粒体置换技术在15%的病例中会失败，或导致致命的缺陷，或增加了婴儿感染新疾病的风险。研究显示

单基因遗传疾病研究创业Fulcrum Therapeutics获5500万美元A轮融资

猎云网 • 8年前

利用小分子控制基因表达这个想法已经存在很多年了，现在时机终于到来了，至少Third Rock风投公司是这么想的。这家风投已经准备了两年时间来孵化一个从事遗传病研究的创企。现在，这家创企在A轮获得了5500万美元的融资，准备以Fulcrum Therapeutics名称正式面世。最初，这家来自剑桥的MA创企将把研究重点放