基因疗法

近年来，基因疗法可谓相当火爆，尤其在罕见病领域为许多患者带来了新的希望。由于基因疗法在罕见病治疗领域的不断突破，使得全球范围内多个基因疗法产品得以成功上市。 然而，这两天传来一个不好的消息， 7名患有罕见神经退行性疾病的儿童患者，在接受Bluebird生物的基因疗法Skysona治疗后，竟相继发展出了血

12月8日，注定是载入基因疗法史册的一天。当日，FDA正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市。这意味着，CRISPR基因编辑疗法获得了全球医药监管标杆的认可，为其后续全球推广奠定了扎实的基础。Casgevy的上市，再一次体现了FDA坚守的原则——引领创新药潮流，

本文来自微信公众号：深蓝观 （ID：mic-sh366），作者：方澍晨，编辑：王晨，原文标题：《320万美元的基因疗法获批，投资火爆后的中国基因治疗，下一步怎么走？》，题图来自：视觉中国 6月22日， 又一款“天价”药物获FDA加速批准上市：治疗杜氏肌营养不良的Elevidys，定价320万美元。

两名婴儿成功接受家族黑蒙性痴呆（Tay–Sachs）的基因疗法。家族黑蒙性痴呆症是一种严重的神经系统疾病，由名叫 HexA 的酶缺乏引起，这种酶可分解神经节甘脂 GM2，GM2 对人体无害，但如果它的量累计到有毒的水平，会损害和杀死神经元。英国眼科医生 Warren Tay 在 1883 年最早描述了这种